2012 年 4 月 26 日——美国食品和药物管理局今天批准 Votrient (培唑帕尼) 用于治疗先前接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者。软组织肉瘤是一种起源于肌肉、脂肪、纤维组织和其他组织的癌症。
Votrient （培唑帕尼）是一种通过干扰血管生成起作用的药丸，血管生成是实体肿瘤生长和存活所需的新血管的生长。
软组织肉瘤是一种具有多种亚型的罕见癌症，每年在美国发生约 10,000 例。超过 20 种肉瘤亚型被纳入导致 Votrient 获得批准的临床试验中。该药未被批准用于脂肪细胞软组织肉瘤和胃肠道间质瘤患者。
“软组织肉瘤是一组不同的肿瘤，Votrient （培唑帕尼） 获批用于这类肿瘤是几十年来的第一次，”FDA 药物评估中心血液学和肿瘤学产品办公室主任医学博士 Richard Pazdur 说。和研究。“由于患者数量有限和肉瘤的多种亚型，肉瘤的药物开发尤其具有挑战性。”
Votrient 的安全性和有效性在一项针对 369 名先前接受过化疗的晚期软组织肉瘤患者的临床研究中进行了评估。随机选择患者接受 Votrient 或安慰剂。该研究旨在测量患者在癌症没有进展的情况下生存的时间长度（无进展生存期）。对于接受 Votrient 的患者，疾病没有进展的中位数为 4.6 个月，而接受安慰剂的患者为 1.6 个月。
接受 Votrient 治疗的患者最常见的副作用是疲劳、腹泻、恶心、体重减轻、高血压、食欲下降、呕吐、肿瘤和肌肉疼痛、头发颜色变化、头痛、味觉扭曲、呼吸急促、和皮肤变色。
Votrient 带有黑框警告，提醒患者和医疗保健专业人员注意肝损伤（肝毒性）的潜在风险，这可能是致命的。应监测患者的肝功能，如果肝功能下降，应停止治疗。
Votrient 被授予该适应症的孤儿药物地位称号。孤儿指定用于治疗在美国影响不到 200,000 名患者的疾病的药物。Votrient 于 2009 年 10 月首次获批用于治疗晚期肾癌。
Votrient 由北卡罗来纳州三角研究园的葛兰素史克公司销售
资料来源：FDA
